A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que compromete os movimentos e a respiração, terão acesso a um tratamento revolucionário e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O SUS passa a oferecer a terapia genética com o medicamento Zolgensma, cujo custo na rede privada gira em torno de R$ 7 milhões.
"É a primeira terapia gênica introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS agora faz parte de um seleto grupo de cinco sistemas públicos de saúde no mundo que disponibilizam essa medicação para sua população", celebrou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
A terapia é indicada para pacientes com até 6 meses de idade que não necessitem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a inclusão do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras para o tratamento da AME tipo 1.
Estimativa de Casos e Funcionamento do Tratamento
De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), estima-se que, dos 2,8 milhões de bebês nascidos vivos no Brasil em 2023, cerca de 287 tenham sido diagnosticados com AME. O tratamento com Zolgensma funciona substituindo a função de um gene ausente ou com funcionamento inadequado.
A inclusão do tratamento foi possível graças a um acordo com a indústria farmacêutica, que prevê o pagamento condicionado aos resultados da terapia no paciente.
"O desempenho do medicamento, a melhora na qualidade de vida da criança e de sua família serão avaliados continuamente por meio de marcadores clínicos", explicou o ministro.
Como Acessar o Tratamento
Para iniciar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência em terapia gênica para AME, distribuídos em diversos estados brasileiros. O paciente passará por uma triagem seguindo o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, será criado um comitê para acompanhar de perto os pacientes em tratamento com o medicamento de dose única.
Antes do acordo, o Zolgensma já era disponibilizado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 ações judiciais.
Entenda a AME
A AME é uma doença rara que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover. A doença é considerada rara, afetando menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.
Na rede pública, pacientes com AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, recebem tratamento com os medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Segundo o Ministério da Saúde, em 2024, foram emitidas mais de 800 prescrições desses medicamentos.
